3月23日（周四）白宮發布了一份長達64頁的報告，標題為“Bold Goals for U.S. Biotechnology and Biomanufacturing”。這是自2022年9月12日，美國總統拜登簽署行政命令，啟動《國家生(sheng)物技術和生(sheng)物制造計劃》以來，對其“計劃”具體目標的進一步闡述。意在與其同盟共同發展并(bing)享有大(da)健康生態(tai)圈，引領(ling)制定全球大(da)健康細分領(ling)域標準，或對想要全(quan)球化發展(zhan)的中(zhong)國(guo)創新藥械(xie)企業帶來(lai)更多挑戰(zhan)。
報告重(zhong)點發布針對五(wu)大領(ling)域的(de)具體(ti)目(mu)標，包括：氣候、食品農業、供應鏈、大健康、基因生物跨領域，推動(dong)美國生物技術和(he)生物制造(zao)的發展。
* 該文件由負責執行行政命令的白宮科技政策辦公室生物技術和生物經濟高級顧問Georgia Lagoudas牽頭，包含了由美國農業部、美國國立衛生研究院、國家科學基金會、能源部和國防部等機構制定的一些具體戰略。報告(gao)對于大健康領(ling)域主要包(bao)括，
生物(wu)制造供應鏈：五年(nian)內(nei)，至少四分之一的(de)小分子藥物、抗生(sheng)素等將實現美國本土化生(sheng)產；五年內(nei)將10種常見治療藥物的(de)生(sheng)產速度提高10倍（具體藥物沒有披露）。
人類大(da)健康：擴(kuo)大人工智能和機器(qi)學習在(zai)研(yan)發、生(sheng)產等領域的應用(yong)，提(ti)高(gao)細(xi)胞療法的制(zhi)造(zao)(zao)規模，并在(zai)20年(nian)內將細(xi)胞基因療法制(zhi)造(zao)(zao)成本降低10倍。
推動跨領域發展：五年內，對100萬種微生(sheng)物物種的(de)基因組進行(xing)測序(xu)，并(bing)了解(jie)至少80%新發現基因的功能。
此前美國《國家生物技術和生物制造計劃》就明確表示，要促進制藥業以及農業、能源等行業的“美國制造”，承諾“用國內強大的供應鏈替代來自國外的脆弱供應鏈”，以減少在相關領域對國外的依賴。很顯然，這或將對中國制藥制造領域產生影響。
與此同時，這(zhe)份報告(gao)也可以(yi)看作是美國未(wei)來生物技(ji)術發展方向的“指(zhi)南針”，其中(zhong)提到的新興(xing)技(ji)術或是未(wei)來數年內(nei)全(quan)球范圍內(nei)的行業熱點。
▲美國(guo)聯邦部(bu)門和機構正(zheng)在進(jin)行的與明確目(mu)標(biao)主題相關(guan)的研發(fa)活動（來源(yuan)：報告）
確保在美制造所有美國發明...
美國實現“生物經濟”愿景的具體路徑
實現生物(wu)經濟的愿景，是拜登發布《國家生物(wu)(wu)技(ji)術和生物(wu)(wu)制造(zao)計劃(hua)》的目標(biao)。此次(ci)“BOLD GOALS”闡述了具體戰(zhan)略內容。
美國國防部（DoD）本次發布其生物(wu)制造(zao)戰略，設(she)定(ding)了(le)三個關(guan)鍵優先(xian)事(shi)項：- 為早(zao)期(qi)階(jie)段的創(chuang)新建立過(guo)渡伙伴。以確保早(zao)期(qi)階(jie)段的生物創(chuang)新科研旨在推進幫助(zhu)作戰指(zhi)揮官實現其任務的能力。
- 通過實踐和應用創新來發展生物制造。這一原則要求“在美國國內以及與盟國和合作伙伴一起發展生物制造，創造一個自我維持的國內生物制造生態系統"，確保美國在該領域的持續競爭力。
- 繪(hui)制生物制造(zao)生態系統圖，這將提供(gong)有助于確定未來投(tou)資優先次序和減少實施(shi)風險(xian)。
02
重建大健康產業供應鏈，確保在美國制造美國發明的所有東西
（1）通過生物(wu)技術和生物(wu)制造來促進經濟安全的替代供應鏈(lian)路徑
5年內，改善關鍵藥物的供應鏈，部署廣(guang)泛的(de)合成生(sheng)(sheng)物(wu)(wu)學和生(sheng)(sheng)物(wu)(wu)制造能(neng)力(li)，在美國(guo)生(sheng)(sheng)產至少25%的(de)小分子藥物(wu)(wu)的(de)活性藥物(wu)(wu)成分（API）。
20年內，
目(mu)前，美國(guo)大多數(shu)小分(fen)子藥物的(de)原料藥是通過(guo)國(guo)外的(de)化學工藝合成的(de)，主要包括(kuo)中國(guo)、印度，這帶來了(le)供(gong)應鏈的(de)風險。對(dui)這些化學(xue)制(zhi)造(zao)(zao)工藝再生產(chan)(chan)的財(cai)政激勵措(cuo)施(shi)相對(dui)較少，特別是對(dui)利潤(run)率低的分子的生產(chan)(chan)。通過生物制(zhi)造(zao)(zao)的創新技術將為成本效(xiao)益高的美(mei)國(guo)國(guo)內原料藥生產(chan)(chan)創造(zao)(zao)機會。
（2）通過生物(wu)制造創(chuang)新來(lai)提高供應鏈的適應性(xing)
- 預測(ce)能力，能夠預測(ce)至少50%的供應鏈缺(que)陷，以(yi)便實時調整生物制(zhi)造(zao)方向解決瓶(ping)頸問題。
- 實時生物制(zhi)造(zao)過程調整(zheng)，監測(ce)系統投入使用，實時測(ce)量和調整(zheng)生物制(zhi)造(zao)的參數。
- 供應(ying)鏈韌(ren)性，部署一套先進(jin)的(de)生物制造(zao)平臺和能力，以便在發(fa)現瓶(ping)頸后一周內對供應(ying)鏈修復(fu)做(zuo)出反應(ying)。
- 供應鏈靈活性，實施80%的(de)可行的(de)生(sheng)物制造技(ji)術，以滿足國(guo)內生(sheng)產能力(li)的(de)需要。
（3）加快新藥研發審批，建立全球標準
5年內，數據基礎設施 ，通過數據標準、工具和能力的進步和整合，啟動一個數據基礎設施，包括有效和安全的數據共享機制。加速生物技術(shu)創新，如了解藥物的療(liao)效和毒性，以及(ji)每(mei)種藥物制造過程如何等(deng)。
20年內，標準基礎設施，建立一個強大的標準基礎設施，以實現生物制造產品和工藝的快速發展和部署。由美(mei)國建立全(quan)球生物制藥各項(xiang)標準(zhun)。
白宮科技政策辦(ban)公室生(sheng)物技術和生(sheng)物經濟(ji)高級顧問Georgia Lagoudas強調，實現這一目標，需要(yao)美國(guo)政府、各企業等，公、私在資金(jin)等各方面的聯合。
03
人類大健康創新：精準醫療，常規藥物生產效率提高10倍，基因細胞療法成本降低至1/10…......
5年內，識別健康的生物指標，利用新型傳感器識別至少10個下一代健康的生物指標，這些指標可以作為標準健康生活和預防醫學實踐的一部分進行監測，如免疫能力或微生物組組成。20年內，綜合健康診斷，開發并銷售一種簡單易用、價格合理的家庭診斷檢測試劑盒（健康試劑盒），利用新型健康生物指標，在診所和社區發揮作用，并滿足不同人群的需求，將健康結果的差異減少50%。
（2）多組(zu)學精(jing)準醫療(liao)
5年內，收集多組學數據，在大型隊列中收集來自不同人群的參與者的多組學措施，并確定哪些措施與至少50種具有高發病率和影響的疾病的診斷和管理最為相關。20年內，啟用個人多基因組，開發用于診斷、預防和治療的分子分類，以解決美國疾病相關死亡的主要原因，并通過開發1000美元的多基因組使這些分類具有可操作性。
（3）改善基因細胞療法生(sheng)產
5年內，提高療效，擴大用于開發細胞療法的技術，使患者的細胞存活率至少達到75%。20年內，使規模擴大，擴大細胞療法的生產規模，以擴大使用范圍，減少健康方面的不平等，并將細(xi)胞療法的生(sheng)產成本降低10倍。
（4）人工智(zhi)能(neng)驅動治(zhi)療和(he)生產(chan)
5年內，提高制造速度，利用國家資源實驗室網絡，解決現有生物治療劑的自主生產和生物生產中的障礙，將10種常用(yong)治(zhi)療劑的(de)制造速度提高10倍。20年內，增加制造多樣性，將人工智能和機器學習（AI/ML）納入國家資源實驗室網絡，設計新型生物治療劑，將新型藥物的發現和生產速度提高10倍。
（5）先進的基(ji)因編輯技術
5年內，提高編輯效率；進一步開發用于臨床的基因編輯系統，以便在幾乎沒有副作用的情況下，治愈10種已知遺傳原因的疾病。20年內，加強生物制造生態系統；每年至少生產500萬劑量的治療性基因編輯系統。
（1）利用生物多樣性來推動生物經濟發展
5年內，對(dui)100萬個微生物(wu)物(wu)種(zhong)的(de)基因組進行測序，了解至少80%新發現基因的(de)功(gong)能。20年內，將所有類型的(de)(de)生物的(de)(de)新基因序列、新陳代謝和功能(neng)的(de)(de)發現(xian)速度提(ti)高到目前的(de)(de)100倍。（2）加(jia)強生物系統的(de)預測性建模和工程設計5年內，提高(gao)預測設計小分子(zi)或酶的(de)能力，使其能夠(gou)選擇性(xing)地與任何需要(yao)的(de)目標結(jie)合，并將這一過程所(suo)需的(de)時間減少到3周。20年(nian)內，利用多學(xue)科(ke)的理論進(jin)展，在從(cong)分子到生態(tai)系統的所(suo)有(you)尺度(du)上，實現高置信度(du)（90%）的有(you)目(mu)的的工程生物系統設計(ji)。
（3）擴大構建和測(ce)量生物系統的性能、質量的能力5年內(nei)，開發(fa)讀取和寫入任(ren)何基(ji)因組、表觀基(ji)因組、轉(zhuan)錄組和表達(da)的(de)蛋白質組的(de)能力，以(yi)便在(zai)30天內構建和測量(liang)任(ren)何單(dan)細(xi)胞。20年(nian)內，建立一個可(ke)作(zuo)為食品(pin)、原(yuan)料、化學品(pin)或藥品(pin)生產底盤的合成(cheng)最小(xiao)植物。（4）推(tui)進(jin)生物系統的放大(da)和控(kong)制5年內(nei)，推進生物(wu)工(gong)藝(yi)設計(ji)、優化和控制工(gong)具，使(shi)任何生物(wu)工(gong)藝(yi)在3個月(yue)內可預測(ce)地擴(kuo)大到商業生產，成功率(lv)達(da)到90%。20年內，推進(jin)原料使用、生物(wu)(wu)體設計(ji)、工藝設計(ji)和終端(duan)處理等所有方面與技術經濟分析的結合，使85%以上的新(xin)生物(wu)(wu)工藝在部(bu)署(shu)后(hou)的第(di)一年就能實現(xian)可持(chi)續(xu)性和商業(ye)目標。5年內，可重復(fu)制造集成生物(wu)和非生物(wu)組件(jian)的(de)設備，如器官芯片或人類(lei)-機器人接口，保(bao)持(chi)90%以(yi)上(shang)的(de)活力和組件(jian)的(de)連接性，為生物(wu)制造的(de)創新鋪(pu)平道路，包括開發(fa)人類(lei)輔助設備，使老年(nian)人更健(jian)康。美國策略：
加(jia)大(da)創新力度，同時“狂補(bu)”供應鏈(lian)
不(bu)可(ke)否認，生物(wu)(wu)技術(shu)已成為(wei)全(quan)球地緣政治競爭的重要砝碼。美國和中國做為(wei)當今全(quan)球最大(da)經(jing)濟體，也(ye)是大(da)健康領域(yu)排名前二的兩大(da)市場，必然成為(wei)生物(wu)(wu)技術(shu)領域(yu)的焦點。在(zai)保持生物技術領先的同時，美國“狂補”供應鏈2022年，美國在全球生物技術市場的份額超過40%。“BOLD GOALS”表示，“美國需要在(zai)研發優勢之外的其他領(ling)域取得進展，以確保所有創(chuang)新(xin)技術能夠在(zai)美國落地生產。”
美國(guo)(guo)的(de)相關產業鏈(lian)下游此前大多轉移到了中國(guo)(guo)，比如(ru)75%的(de)抗生素、維生素等藥物都在中國(guo)(guo)生產。
據數據顯示，目前全球原料藥供給主(zhu)要集中(zhong)(zhong)在中(zhong)(zhong)國、意(yi)大利(li)、印(yin)度。中國已經(jing)成為全球主(zhu)要的原料(liao)藥生(sheng)產基(ji)地（占比近30%）。
雖然美國目前致力(li)于恢復制造能力(li)，但這(zhe)不(bu)是(shi)一(yi)朝一(yi)夕的(de)事(shi)。
生物技術研發(fa)創(chuang)新(xin)領域，中國(guo)的發(fa)展速度不容小覷。
近年來(lai)，中(zhong)國制藥行業已從生產低(di)成本和大(da)批量的(de)仿制藥，轉向更加注重(zhong)創新和研(yan)發新藥。黨的(de)二十(shi)大(da)報告將生物醫藥(yao)的創新(xin)，列為中國(guo)進入創新(xin)型(xing)國(guo)家的重要標志。目前，中(zhong)國批準上市新(xin)藥數量占全球15%左右，本土企業在研新藥數量占全球(qiu)33%左右。
“美國確實(shi)擁有(you)世界(jie)上最(zui)好的生(sheng)物技術(shu)創新者，但我們有(you)落后的風(feng)險。”一名白(bai)宮(gong)官員此前表(biao)示。
出于“隨時失去領導地位”的(de)(de)憂(you)慮，美國(guo)近年來針對中國(guo)的(de)(de)法案層出不窮，拜登政府企圖在高科技領域(yu)遏制中國(guo)的(de)(de)發展，改變中美競(jing)爭的(de)(de)平衡。
但是仍(reng)然要看到，中國(guo)生物技術在創(chuang)(chuang)新(xin)方面還(huan)有(you)很大上升空間，需要更多高質量創(chuang)(chuang)新(xin)。
- 在美國國內以及(ji)與盟(meng)國和(he)合作伙伴一(yi)起(qi)發(fa)展生物(wu)制造，創造一(yi)個自我維持(chi)的國內生物(wu)制造生態(tai)系統；
- 美國將(jiang)引領(ling)并(bing)建立全球生物制藥各項標準。
或(huo)將對中國創(chuang)新醫療(liao)企(qi)業“出海”帶來更多(duo)挑(tiao)戰。截止目前(qian)美國FDA僅(jin)獲批兩款中創(chuang)新藥，而想要成為(wei)全球化企(qi)業的(de)中國創(chuang)新醫療(liao)企(qi)業必須“拿下”美國市場。
在二十年內，中國生(sheng)物技術創新需要發展更(geng)(geng)迅速(su)，在全球更(geng)(geng)有話(hua)語(yu)權，率(lv)先制定更(geng)(geng)多全球標準。
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